Rapport d'information fait au nom de la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale de la commission des affaires sociales sur l'accès précoce à l'innovation en matière de produits de santé

Auteur(s) moral(aux) : Sénat. Commission des affaires sociales

Présentation

L'accélération de l'innovation médicamenteuse, notamment dans le champ de l'oncologie, ouvre des stratégies thérapeutiques inédites et des espoirs formidables pour les patients. Dans ce contexte, la rapidité de l'accès aux traitements les plus prometteurs constitue un enjeu crucial. Alors que la France s'est longtemps positionnée comme pionnier sur ces questions, l'accès aux molécules innovantes est-il devenu plus lent en France qu'à l'étranger ? Quels sont les atouts du modèle français, mais aussi ses freins ? Comment, enfin, adapter nos procédures d'accès précoce et de droit commun à l'arrivée prochaine de nouveaux produits particulièrement onéreux ? La mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale (Mecss) du Sénat a cherché à objectiver les conditions et les délais de mise à disposition des thérapies innovantes à chacune de ses étapes, des essais cliniques à la commercialisation des médicaments après leur autorisation de mise sur le marché, en passant par le système spécifique des autorisations temporaires d'utilisation (ATU).

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Sommaire

AVANT-PROPOS

SYNTHÈSE : LE PARCOURS D'ACCÈS AUX MÉDICAMENTS

LISTE DES PROPOSITIONS

EXPOSÉ GÉNÉRAL

I. CONSOLIDER LES AUTORISATIONS TEMPORAIRES D'UTILISATION (ATU), FORCE DU MODÈLE FRANÇAIS D'ACCÈS PRÉCOCE AUX MÉDICAMENTS INNOVANTS

A. UN DISPOSITIF PLÉBISCITÉ PAR L'ENSEMBLE DES ACTEURS DE LA SANTÉ, QUI A CHANGÉ DE NATURE DEPUIIS SA CRÉATION
 1. Des principes garantissant un accès précoce et universel aux médicaments innovants
 a) Un dispositif conçu comme temporaire et dérogatoire, visant à répondre aux situations d'impasse thérapeutique pour les patients atteints de pathologies graves ou rares
 b) Un dispositif permettant un accès large à l'innovation
 (1) Les ATU de cohorte permettent de traiter un grand nombre de patients chaque année selon une procédure équitable et transparente
 (2) Les ATU nominatives permettent de contourner les aléas de la mise à disposition des produits de santé, liés notamment à la stratégie industrielle des laboratoires
 c) Un dispositif financé par l'assurance maladie : un élément d'attractivité indéniable
 d) Un dispositif qui reste unique en Europe
 2. Un dispositif qui a changé de nature depuis sa création
 a) Une évolution du nombre et de la nature des produits pris en charge
 b) Un dispositif de plus en plus coûteux
 c) Un changement de positionnement dans la chaîne d'accès à l'innovation : l'allongement de la phase de post-ATU

B. PRÉSERVER L'ATTRACTIVITÉ ET L'EFFICACITÉ DU SYSTÈME DES ATU EN L'ADAPTANT AUX RÉALITÉS NOUVELLES DE L'INNOVATION
 1. Améliorer le suivi du dispositif pour en accroître la réactivité
 a) Avec le recul, une évaluation hétérogène des produits sous ATU, reflet d'une prise de risque inhérente au dispositif
 b) Renforcer le suivi des produits bénéficiant d'une ATU
 2. Répondre aux situations de rupture d'équité entre patients : améliorer la continuité des prises en charge
 3. Les extensions d'indication, « trou dans la raquette » du dispositif : remédier à un besoin thérapeutique urgent
 a) Un cadre juridique inadapté aux nouveaux enjeux liés au mode d'action des innovations oncologiques
 (1) Les ATU sont délivrées par produit et non par indication
 (2) Ce régime rencontre aujourd'hui ses limites scientifiques, entraînant d'inacceptables pertes de chances pour les patients
 (3) Le dispositif des recommandations temporaires d'utilisation (RTU) n'apporte pas une réponse adaptée à ce besoin
 b) Adapter les ATU pour couvrir les besoins thérapeutiques liés aux extensions d'indication
 4. Revenir sur un régime de régulation financière devenu excessivement complexe
 a) Un encadrement financier renforcé dans le cadre des dernières LFSS
 b) Des dispositifs illisibles et contestés : des modalités à simplifier

II. FLUIDIFIER L'ACCÈS AUX MÉDICAMENTS INNOVANTS APRÈS LEUR AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHÉ

A. AU-DELÀ DES LOURDEURS RÉGLEMENTAIRES, UN CLIMAT DE DÉFIANCE ET D'INCERTITUDES
 1. L'accès au marché de droit commun des médicaments : une procédure séquencée et à forts enjeux
 a) L'autorisation de mise sur le marché : un examen centralisé au niveau européen pour les médicaments innovants
 b) Un cadre national rigoureux en vue de la prise en charge des médicaments par la solidarité nationale
 (1) La phase d'évaluation par la Haute Autorité de Santé (HAS) : une procédure lourde mais essentielle
 (2) La phase de fixation du prix : une démarche conventionnelle qui s'inscrit dans un cadre budgétaire contraint
 (3) Des choix d'organisation différents entre pays
 2. La France à la traîne de l'Europe ?
 3. Quels sont les limites et les freins identifiés ?
 a) L'évaluation par la HAS : une rigueur reconnue, des modalités réinterrogées dans un contexte d'accélération de l'innovation
 b) Des tensions qui se focalisent sur la phase de négociation du prix

B. INVENTER DES RÉPONSES NOUVELLES POUR MIEUX ANTICIPER, ACCUEILLIR ET ACCOMPAGNER LES INNOVATIONS
 1. Développer une vision plus prospective et renouer la confiance entre les acteurs
 a) Créer un cadre pérenne d'échanges pour gagner en visibilité
 b) Cibler les efforts sur les priorités
 c) Revoir les critères de l'évaluation pour renforcer leur lisibilité
 d) Développer l'évaluation médico-économique, en tenant compte des spécificités liées aux maladies rares
 2. Adapter la grille de lecture au contexte de l'innovation et aux besoins des patients
 a) Envisager un processus plus dynamique d'évaluation et de prise en charge des médicaments innovants
 b) Expérimenter de nouveaux modes de fixation des prix
 c) Mieux prendre en compte certains besoins spécifiques

III. GARANTIR L'ÉQUITÉ D'ACCÈS AUX TRAITEMENTS INNOVANTS

A. LES MÉDICAMENTS ONÉREUX À L'HÔPITAL : RÉFORMER UN MODE DE PRISE EN CHARGE AUJOURD'HUI FRAGILISÉ
 1. La « liste en sus » : un outil indispensable pour assurer l'accès des patients aux progrès thérapeutiques à l'hôpital
 a) Un financement dérogatoire
 b) Une dépense dynamique
 2. Un fonctionnement peu satisfaisant
 a) Une liste sédimentée ?
 b) Des critères de gestion contestés
 3. Réformer la liste en sus pour consolider son rôle dans l'accès équitable des patients aux médicaments innovants
 a) Assouplir les critères d'inscription
 b) Responsabiliser les prescripteurs
 c) Anticiper les sorties de la liste en sus pour en permettre une gestion plus dynamique

B. PRENDRE EN COMPTE LES ENJEUX ÉMERGENTS RELATIFS AU FINANCEMENT DES ACTES DE BIOLOGIE INNOVANTS
 1. Les enjeux liés au développement de la médecine personnalisée
 2. Les limites de la prise en charge dans le cadre du référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN)
 3. Fluidifier la gestion du RIHN en accélérant la procédure d'inscription des actes à la nomenclature

IV. CONFORTER LE RÔLE DES ESSAIS CLINIQUES DANS L'ACCÈS PRÉCOCE DES PATIENTS AUX TRAITEMENTS INNOVANTS

A. LA RECHERCHE CLINIQUE COMME VOIE D'ACCÈS PRÉCOCE AUX TRAITEMENTS INNOVANTS
 1. Un encadrement juridique étroit, qui a pour principal objectif d'assurer la sécurité des volontaires
 a) Les essais cliniques, une étape prometteuse mais encore très incertaine dans le processus de développement d'un médicament
 b) Un régime juridique contraignant pour protéger les personnes qui acceptent de se prêter à une recherche
 2. Les essais cliniques comme voie d'accès précoce à des médicaments innovants

B. LA NECESSITE D'ACCÉLÉRER L'ACCÈS DES PATIENTS AUX ESSAIS CLINIQUES DANS DES CONDITIONS OPTIMALES DE SÉCURITÉ
 1. L'attractivité de la France pour la recherche clinique est discutée, en particulier pour les essais de phase précoce
 a) Un positionnement français stable dans une Europe qui décroît
 b) Un retard pour les essais de phase précoce
 2. Plusieurs freins sont à lever pour accélérer la mise en place des essais cliniques et la mise à disposition de médicaments innovants aux volontaires
 a) De nouvelles exigences à respecter en application du nouveau règlement européen
 b) Renforcer les CPP et leur expertise

C. « L'UTILISATION TESTIMONIALE ECLAIRÉE ET SURVEILLÉE » : UN DISPOSITIF QUI SOULÈVE DES ENJEUX D'ÉTHIQUE ET DE SECURITÉ

EXAMEN EN COMMISSION

LISTE DES PERSONNES ENTENDUES

LISTE DES DÉPLACEMENTS

 

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Fiche technique

Autre titre : Médicaments innovants : consolider le modèle français d'accès précoce

Type de document : Rapport parlementaire

Pagination : 127 pages

Édité par : Sénat

Collection : Les Rapports du Sénat

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